Las enfermedades raras concentran el 23% de los ensayos clínicos realizados en España durante el pasado año

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha hecho público su informe anual en el que destaca que cerca de una cuarta parte de los ensayos clínicos que se han realizado en España en 2023 se centraron en enfermedades raras, a pesar de haberse registrado un descenso de dos puntos respecto al 25% que representaron el año anterior.

El informe, que se da a conocer con motivo del Día Internacional del Ensayo Clínico, que se celebra el 20 de mayo, revela que durante 2023 se autorizaron en España 834 ensayos clínicos, de los cuales 190 correspondieron a enfermedades raras, lo que supuso un descenso del 10% respecto al año anterior. Como dato especialmente positivo destaca el aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al año anterior.

Población pediátrica

Por otro lado, los ensayos dirigidos a población pediátrica representaron el 22% de todos los autorizados en el ámbito de las enfermedades raras. Según datos de AELMHU basados en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), la industria farmacéutica sigue siendo la principal impulsora de los estudios en patologías minoritarias en España, al representar el 96%, un punto más que en 2022, mostrando "un claro compromiso" con la investigación en este ámbito.

Entre 2019 y 2023 en España se realizaron 4.610 ensayos clínicos con la participación de 285.429 personas. De ellos, 1.032 se centraron en enfermedades raras (22%)

Entre 2019 y 2023, en España, se realizaron 4.610 ensayos clínicos con la participación de 285.429 personas. De ellos, 1.032 se centraron en enfermedades raras (22%). Aunque el total de ensayos clínicos autorizados registró un notable aumento en 2020, los últimos tres años muestran una tendencia decreciente que ha sido más pronunciada en 2023. En el ámbito de las enfermedades raras, 2023 ha sido el primero en el que se ha registrado un descenso tras cuatro años de tendencia creciente.

Cifra récord

Durante estos cinco años, los asociados de AELMHU han participado en un total de 210 ensayos clínicos en enfermedades raras, experimentando un crecimiento del 24% y alcanzando la cifra récord de 56 ensayos clínicos durante en 2021.

La Asociación señala que, a pesar de que se ha producido por primera vez un descenso en los ensayos clínicos realizados, los datos siguen mostrando "una firme apuesta del sector farmacéutico por una innovación que resulta esencial para seguir contribuyendo a mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades poco frecuentes y la de sus familiares".

Medicamentos huérfanos

En febrero, la asociación publicaba su informe anual que analiza todos los medicamentos con nombre comercial que tienen vigente la designación huérfana europea a fecha de 31 de diciembre de 2023. Se detalla la situación de esos fármacos en Europa y su disponibilidad para los pacientes españoles. A nivel europeo, indica el informe, se ha producido un descenso tanto en el número de nuevas designaciones huérfanas, pasando de 29 en 2022 a 19, como en el número de nuevas autorizaciones comerciales, que han pasado de 24 en 2022 a 12.

La buena noticia es que, durante este tiempo, España ha mejorado sus datos de acceso, incrementando el número de fármacos financiados y reduciendo los tiempos para costearlos. En 2023 se sufragaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, 12 más que en el ejercicio anterior, y se alcanzó un total de 78 financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), de los 147 que disponen de autorización de comercialización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Es decir, un 53%.